云顶新耀宣布合作伙伴Calliditas Therapeutics用以评估Nefecon（耐赋康）治疗IgA肾病的3期研究取得积极顶线结果
上海2023年3月14日 /美通社/ --云顶新耀（HKEX 1952.HK）宣布其合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：CALTX）（以下简称“Calliditas”）的3期临床研究NefIgArd取得了积极顶线结果，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验，用以研究Nefecon（耐赋康，布地奈德迟释胶囊）对比安慰剂治疗原发性IgA肾病（IgAN）患者的疗效。
该研究达到了其主要终点，在两年研究期间（9个月Nefecon或安慰剂治疗+15个月停药随访），与安慰剂相比，Nefecon（耐赋康）在估算肾小球滤过率（eGFR）上具有统计学显著性优势（p<0.0001）。该研究包括 364 名诊断为原发性IgA肾病，且接受优化肾素-血管紧张素系统 （RAS） 抑制剂治疗的患者。 患者以 1：1 的比例随机分配到两个治疗组之一，Nefecon 16 mg/天口服或安慰剂每天治疗 9 个月，然后停药监测 15 个月。
在主要研究终点方面，Nefecon（耐赋康）治疗组两年内的eGFR比安慰剂组平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在两年研究期间，Nefecon 16 mg 组eGFR 的平均变化为 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组为 -7.52 mL/min/1.73 m2。在整个研究人群中，无论尿蛋白与肌酐比（UPCR）基线如何，都能观察到eGFR的益处，UPCR降低也是持久的，反映出即使在停止治疗的15个月随访期间，治疗效果和获益仍然长期持续存在。研究结果还表明，Nefecon总体耐受良好，且安全性特征与试验A部分观察到的一致。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们很高兴看到Nefecon（耐赋康）在整个研究人群中的持续肾功能改善，尤其是在包括停药后15个月的共两年研究期间，充分显示了Nefecon （耐赋康）是从根本上改变疾病进展的疾病首创治疗药物。Nefecon（耐赋康）对蛋白尿和肾小球滤过率的持续作用，证明了它可以对有持续性肾功能衰退风险的IgA肾病患者提供一种针对性的对因治疗方法。在中国，慢性肾病是严重威胁公众健康的疾病之一，约有500万人受IgA肾病困扰。继Nefecon（耐赋康）在美国和欧盟获批并实现商业化后，我们希望今年能尽快将这种创新型疗法带给中国患者。”
B部分数据的读出为3期研究NefIgArd提供了更长期的数据，该研究A部分的顶线数据已于2020年11月公布，Nefecon（耐赋康）于2021年获得美国食品药品管理局（FDA）加速批准上市，2022年获得欧盟委员会附条件上市许可批准。基于新的数据，Calliditas计划于2023年向FDA以及欧盟和英国的监管部门申请完全批准，用于治疗与该3期研究人群类似的原发性IgA肾病患者。
中国亚组人群B部分临床研究的顶线数据预计将于2023年第3季度公布。中国国家药品监督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云顶新耀就Nefecon（耐赋康）用于治疗IgA肾病提交的新药上市许可申请（NDA），并已纳入突破性治疗品种并授予优先审评资格。Nefecon（耐赋康）是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物。
NeflgArd试验设计
全球临床研究NeflgArd是一项正在进行的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在使用优化 RAS 抑制剂的原发性IgA肾病成年患者中评估 Nefecon 16 mg 每天一次与安慰剂相比的疗效和安全性。
该研究的A部分包括为期9个月的盲法治疗期和为期3个月的随访期。主要终点为UPCR （尿蛋白肌酐比值），次要终点为eGFR（估算肾小球滤过率）。B部分则包括一个为期12个月的停药观察期，并在整个 2 年期间评估 A 部分总计 360 名患者中接受 Nefecon 或安慰剂方案治疗的患者的 eGFR。
该研究达到了A部分的主要研究终点，即证明与安慰剂相比，Nefecon 16 mg每日给药一次治疗9个月后尿蛋白肌酐比值（UPCR）或蛋白尿在统计学上显著降低。在9个月时，接受Nefecon加RAS抑制剂治疗的患者（n=97）与基线相比显着降低34%，具有统计学显著性，而单独接受RAS抑制剂治疗的患者（n=102）降低5%，导致UPCR降低31%（16%至42%），p=0.0001。
9个月时，Nefecon加RASi治疗与单独RASi 治疗相比，eGFR绝对变化差异为3.87 mL/min/1.73 m2（-0.17 vs。 -4.04）。
NefIgArd研究的顶线数据已于2023年3月报告，其中 eGFR 的主要终点达到上述要求。该试验预计将于 2023 年第三季度结束。
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