武田两款在研创新药物获国家药品审评中心批准

上海2021年2月2日 /美通社/ -- 武田中国今日宣布，其在研创新药物Maribavir(TAK-620)与Soticlestat(TAK-935)经国家药品监督管理局药品审评中心批准，正式认定为“突破性治疗药物品种”。至此，包括之前纳入的Mobocertinib（TAK-788）在内，武田已有三款在研创新药物在中国被纳入“突破性治疗药物品种”。

在两款最新纳入“突破性治疗药物品种”的在研药物中，Maribavir（TAK-620）是苯并咪唑核糖核苷类新药中的一种，被批准用于治疗移植后发生的巨细胞病毒感染或疾病，包括对更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦和膦甲酸钠难治的和耐药的感染。巨细胞病毒是一种β-疱疹病毒，可在40% - 100%的成人人群中发现既往感染的血清学证据[1]。在免疫缺陷患者如造血干细胞移植（HSCT）或实体器官移植（SOT）受者中，巨细胞病毒感染是最具有挑战性的移植后并发症之一，也是重要的发病和死亡原因。

Maribavir获得本次突破性治疗品种认定的主要证据来自2项已完成的II期研究（SHP620-202和SHP620-203）。其中，SHP620-202研究显示其在耐药性难治性的CMV感染患者中，有效率为67%[2]。Maribavir的抗病毒活性是通过竞争性抑制人CMV酶UL97的蛋白激酶活性而介导的，因而可以抑制蛋白质的磷酸化作用。此外，由于Maribavir的抗病毒活性并不会影响病毒UL54基因，因而预期，该基因突变所引起的更昔洛韦/缬更昔洛韦和/或西多福韦耐药并不会影响Maribavir的抗CMV活性。因此，预测该药物未来将有望为移植后发生巨细胞病毒感染或疾病的患者提供突破性的治疗获益。

另一款在研药物Soticlestat(TAK 935)由武田制药与Ovid Therapeutics公司联合开发，纳入突破性治疗药物品种的适应症为Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）。Dravet综合征是一种罕见且严重的发育性和癫痫性脑病，主要由SCN1A基因突变导致，通常在1岁以内起病，症状包括惊厥、癫痫等，同时伴有发育迟缓、智力及行为问题、语言功能障碍等，严重影响患儿及其家庭的生活质量，甚至可能危及生命；Lennox-Gastaut综合征也是一种罕见、危害性极大的发育性和癫痫性脑病，多于1至8岁发病，患者会出现多种类型难治性癫痫发作、特征性脑电图改变和智力损伤，成年后大部分患者会失去自理能力。目前，中国尚无获批用于治疗DS的药物，基于临床经验用于治疗DS及LGS的抗癫痫药物种类也较少，难以满足患者的临床需求。

Soticlestat（TAK-935）是一种作用机制全新的抗癫痫药，为口服的强效、选择性胆固醇24S-羟化酶（CH24H）抑制剂。该药通过抑制CH24H，降低其产物 -- 脑内24S-羟基胆固醇的浓度，从而降低谷氨酸能通路的兴奋性，减轻炎症，减少癫痫发作次数。2017年，Soticlestat已获得美国食品与药品管理局（FDA）授予的治疗DS和LGS的孤儿药资格认定。

作为一家以价值观为基础、以研发为驱动、以患者为中心的全球创新生物制药企业，武田致力于将科学成果转化为高度创新的突破性疗法，以惠及全球患者。中国是武田全球研发的四大关键区域之一，依托创新实力和本土经验，武田将中国患者的需求与全球药物开发战略相结合，自2018年起逐步实现中国与全球的药物同步开发。此次Maribavir(TAK-620)与Soticlestat(TAK-935)获得“突破性治疗药物品种”认定，将有望进一步加速创新药物在中国的开发和审批速度，助力药物更早地惠及中国患者。

声明：
1.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
2.如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。

更多信息，敬请访问

前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如“目标”、“计划”、“认为”、“希望”、“继续”、“预计”、“旨在”、“打算”、 “确保”、“将”、“可能”、“应”、“会”、“或许”、“预期”、“估计”、“预测”或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报“第3项. 关键信息—D. 风险因素”和其他报告，具体请查阅武田网站/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。

（责任编辑：version ）

会议合作、活动报道需求可联系彭先生：18820041981（微信同号）。