第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛在京成功举办

国内首个脊髓性肌萎缩症领域的国际性医学论坛

探讨全球脊髓性肌萎缩症领域最新治疗策略、多学科管理、临床实践和未来趋势

中国脊髓性肌萎缩症领域进入药物治疗新时代

北京2019年11月2日 /美通社/ -- 今天，由渤健公司主办的第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛在北京成功召开。本次活动是国内首个全方位、系统性交流脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）疾病、诊疗、多学科管理及前沿趋势的国际性医学论坛。

第一届SMA国际高峰论坛

“SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，也是导致成人残疾的重要原因。渤健公司致力于通过科学创新为SMA患者提供药物治疗方案。”渤健公司全球医学副总裁司徒睿（Cezary Statuch）先生表示。“本届论坛的目的是加强国际交流，分享中国经验，全面提升中国SMA诊治水平，造福中国SMA群体，为健康中国战略贡献科学力量。”

中国罕见病联盟副理事长、中国医学科学院北京协和医院党委书记张抒扬教授担任本届论坛的大会主席。论坛讲者包括来自德国、瑞典、西班牙、比利时等的国际著名医学专家和中国拥有SMA诊治领域丰富经验的资深医学专家。论坛吸引了来自亚太地区的百余位医学专业人士的参与。

为期一天半的论坛包括五大学术模块：SMA疾病介绍、SMA药物治疗进展和真实世界数据、SMA多学科管理、SMA临床实践、SMA疾病管理展望。国际讲者们向与会人士介绍了全球SMA领域最新的治疗策略，儿童和成人患者的临床实践，以及生物标记物和SMA未来展望。

2019年4月28日，由中国儿科专家、儿童神经科学专家、成人神经科专家共同倡导的中国SMA诊治中心联盟正式成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。2019年10月10日，5家联盟成员医院为首批共计10位SMA患者提供了第一针药物治疗，标志着我国SMA领域进入药物治疗的新时代。在本届论坛上，中国专家也分享了SMA药物治疗的中国经验。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000

[1]，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力

[2]，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。

[1] 脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展，《中国产前诊断杂志（电子版）》2013年01期

[2]Farrar。 Genetics of spinal muscular atrophy： progress and challenges。 Neurotherapeutics。 2015 Apr;12（2）：290-302

关于渤健

在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健拥有治疗多发性硬化的领先药物组合； 推出第一个批准用于脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进多发性硬化、神经免疫学、阿尔茨海默病和痴呆、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。

免责声明

本新闻稿包含根据1995年“私人证券诉讼改革法案”作出的前瞻性陈述，涉及：我们的战略和计划；商业业务和在研项目的潜力；资金分配和投资战略；临床试验、数据公开与发表；注册备案及时间；与药物研发和商业化相关的风险和不确定性；投资、合作和业务发展行为的预期获益与潜力；预期完成某些交易的时间；财务指导。这些预测性陈述可能会包含“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“估计”、“期待”、“预测”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜力”、“可能” 、“将要”等词语或其他具有相似含义的词语和术语。药物开发和商业化具有高度的风险，只有少数研发项目可以带来产品的商业化。早期临床试验的结果不代表完整的结果、或代表后期或更大规模临床试验的结果，并且不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或所公布的科学数据。

这些陈述包含的风险和不确定性可能导致实际结果不同于陈述内容，包括：我们对主要产品的销售依赖；由于市场的激烈竞争导致产品竞争有效性的失利；难以获得和维持产品的充分覆盖、定价和报销；发生不良安全事件、限制使用我们的产品或产品责任索赔；未能保护和加强数据、知识产权和其他所有权以及与知识产权索赔和挑战相关的风险和不确定性；不确定可以长期成功地开发、许可或获得其他候选产品或现有产品的其他适应症；临床试验中阳性结果可能无法在后续或确证试验中复制的风险，或早期临床试验成功可能无法预测后期或大规模临床试验或其他潜在适应症试验结果的风险；与临床试验相关的风险，包括我们充分管理临床活动的能力，临床试验期间获得的额外数据或分析可能引起的意外担忧，监管机构可能需要其他信息或进一步研究，或者可能未能批准或可能延迟批准我们的候选药物；与当前和未来医疗改革相关的风险；我们的制造工艺存在问题；与技术故障或违规有关的风险；我们依赖合作者和其他第三方进行产品的开发、监管审批和商业化以及我们业务的其他方面，这些都是我们无法控制的；未能成功执行我们的增长计划；与管理和关键人员变动有关的风险，包括吸引和留住关键人员；与未来临床试验和商业要求的投资和扩大制造能力有关的风险；不遵守法律和监管要求；有效税率波动；在国际上开展业务的风险，包括货币汇率波动；与生物仿制药商业化有关的风险；与物业投资有关的风险；与我们的有价证券组合相关的市场、利息和信用风险；与股票回购计划有关的风险；与资本和信贷市场准入有关的风险；与债务有关的风险；环境风险；与第三方销售和分销我们产品的假冒版本有关的风险；与我们的业务使用社交媒体有关的风险；在我们的某些合作协议中改变控制条款；与我们的血友病业务分拆有关的风险，包括经营困难的风险以及索赔和债务风险；以及我们最近年度或季度报告的风险因素部分和我们向美国证券交易委员会提交的其他报告中描述的其他风险和不确定性。这些陈述是基于我们目前的信念和期望在本新闻稿公布之时做出。我们没有义务公开更新任何预测性陈述。

（责任编辑：梁嘉怡 ）

会议合作、活动报道需求可联系彭先生：18820041981（微信同号）。