基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公布EXPLORER试验最新进展

-数据显示系统性肥大细胞增生症 （SM） 患者可从avapritinib获得广泛临床益处并显著减轻症状

总体缓解率为83%，24%患者获得完全缓解或完全缓解伴外周血计数部分恢复； 证据显示随着时间的推移肿瘤缓解程度不断加深，平均首次达缓解时间为2个月，平均首次达完全缓解时间为9个月； 中位缓解持续时间还未到达；12个月时仍持续缓解的比率为76%； 患者报告疾病症状观察到有统计学意义的显著改善。平均疾病症状减少41%； 7例入组的惰性和冒烟型SM患者中，肥大细胞负荷均得到改善，疾病症状得到改善；

苏州2018年12月14日电 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）合作伙伴Blueprint Medicines公司在2018年美国血液学学会年会上，公布了I期EXPLORER临床试验最新数据。数据显示avapritinib在晚期系统性肥大细胞增生症 （SM） 中显示出持续的临床缓解，并且随着时间的推移，无论疾病亚型、既往治疗或起始剂量，缓解程度不断加深。Avapritinib具有良好的耐受性，大多数不良事件为1级或2级。

晚期SM在2016年WHO分类中属于血液恶性肿瘤，是一种非常罕见的疾病，预后较差，骨髓，肝脏和其他重要器官中的肥大细胞浸润可能最终导致器官功能障碍，中位总生存期为3.5年。晚期SM缺乏有效的治疗方案，在美国已经正式被列为罕见病，目前在中国尚未受到广泛关注且无有效治疗手段。今年虽然首批国家版罕见病目录已经下发，但目前晚期系统性肥大细胞增生症尚未列入其中。

Avapritinib是一款针对KIT D816V突变的强效高选择性抑制剂。KIT D816V突变是存在于几乎所有SM患者的疾病驱动因素。目前avapritinib在大中华区将由基石药业推进临床开发与商业化，并已获美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗SM和胃肠道间质瘤。

Jason Gotlib博士，斯坦福大学医学中心血液科医学教授，EXPLORER试验研究者表示：“EXPLORER试验数据显示，avapritinib对Kit D816V突变晚期SM患者的疗效明显，维持时间长，显著改善患者的疾病症状和生活质量。结合同一试验中的针对惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的初始队列研究数据，avapritinib表现出了改善所有SM亚型谱系的主客观疾病负担指标的潜力”。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“EXPLORER试验的结果令人振奋！如何让晚期SM这一恶性罕见病在中国得到广泛关注，让中国患者也能尽早从avapritinib中获益，是我们接下来的努力方向。”

（责任编辑：梁嘉怡 ）

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