默克的基础基因组编辑技术获得澳大利亚CRISPR切口酶专利

-- 专利涉及配对Cas9切口酶技术，降低脱靶效应，并提升基因治疗与研究

-- 拓展纠正基因治疗患者遗传缺陷所需的基础CRISPR剪切与整合知识产权（IP）

-- 默克将为相关方提供CRISPR相关专利授权

充满活力的科技公司默克（Merck）今天宣布，澳大利亚专利局（Australian Patent Office）已经批准了该公司的配对规律成簇的间隔短回文重复（CRISPR）切口酶使用专利申请。配对切口酶是提高安全性的有效措施，通过高度灵活且有效的脱靶效应降低方法推动特异性。这可提高 CRISPR 固定患病基因同时不影响健康基因的能力。

图片：配对CRISPR切口酶方法建基于默克CRISPR专利组合（包括CRISPR整合）的其它技术。商业机构如果想要纠正基因治疗患者体细胞的遗传缺陷，则需要默克基于CRISPR的DNA植入的知识产权。默克将为所有领域提供这个专利组合授权。

默克执行董事会成员兼生命科学首席执行官吴博达（Udit Batra）表示：“最近数年，我们在发展 CRISPR 技术方面取得了巨大进展。现在是科学研究的关键时刻。默克的配对切口酶 CRISPR 技术对于为难治疾病开发疗法时需要高精度方法的研究人员而言很重要。这项新获得的专利代表着 CRISPR 疗法安全性的显著提升。”

此次获批的专利申请涉及基础 CRISPR 战略，即两个 CRISPR 切口酶目标共同基因靶向，并通过剪切或切割染色体序列的对应链造成双链断裂而通力合作。这项过程可按照与默克获得专利的 CRISPR 整合技术相同的方式任意选择包括外源或供体序列的植入。两个 CRISPR 绑定活动的要求大大减少了基因组其它地方的脱靶剪切机会。

除了批准配对切口酶专利申请之外，澳大利亚专利局最近还宣布在撤回四个独立、匿名提交的反对意见之后正式授予默克2017 CRISPR 整合专利。

默克的 CRISPR 整合专利组合包括在澳大利亚、加拿大、中国、欧洲、以色列、新加坡和韩国获得的专利。这些 CRISPR 专利涉及染色体整合，或切割真核细胞染色体序列，并将外部 DNA 序列植入真核细胞，以便实现想要的基因组变动。

配对 CRISPR 切口酶方法建基于默克 CRISPR 专利组合（包括 CRISPR 整合）的其它技术。商业机构如果想要纠正基因治疗患者体细胞的遗传缺陷，则需要默克基于 CRISPR 的 DNA 植入的知识产权。默克将为所有领域提供这个专利组合授权。

过去14年，默克高度致力于基因组编辑创新。该公司知道基因组编辑为生物研究与医学带来了重大进步。同时，日益提高的基因组编辑技术潜力获得了科学、法律和社会关注。默克既是基因组编辑技术的使用者，也是该技术的供应商，慎重考虑道德和法律标准，通过基因组编辑为研究提供支持。默克已经组建了生物伦理顾问小组，为默克开展的研究提供指导，包括基因组编辑的研究及应用。默克的生物伦理顾问小组已经确定了清晰的经营定位，在考虑科学和社会问题的同时，不会妨碍任何有前景的治疗方法的研究和应用。

默克是第一家在全球范围内为基因组编辑提供定制生物分子（TargeTron™ RNA 引导性 II 型内含子和 CompoZr™ 锌指核酸酶）的公司，推动全球研究者采用这些技术。默克还是第一家制造覆盖整个人类基因组的成簇 CRISPR 序列库的公司，让科学家能够探究更多关于疾病根源的问题，由此加快治愈疾病的进程。

除了基础基因组编辑研究之外，默克还为基因与细胞疗法开发提供支持，并制造病毒载体。2016年，默克推出了目标通过专业团队和更强资源推进新模式研究 -- 从基因组编辑到基因医学制造 -- 的基因组编辑计划，进一步巩固该公司致力于该领域的承诺。

（责任编辑：梁嘉怡 ）

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