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创新药物落地上海,华山医院为IDH突变脑胶质瘤患者提供精准治疗方案

2025-09-29 16:23:02      家庭医生在线 举报/反馈

脑胶质瘤是脑内最常见的恶性肿瘤,疾病负担沉重。尽管目前手术及规范化治疗不断进步,一定程度上改善了患者预后,但该疾病仍具有易复发、高致残等特点,严重影响患者生活质量,给患者及家庭带来沉重的心理负担。随着分子病理学的发展,目前已确定IDH突变是脑胶质瘤的重要致病基因,并且在疾病的发生和发展中起着至关重要的作用。

近期,在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下,已在国外上市、国内尚未注册的全球首款IDH双靶点抑制剂通过《临床急需药品临时进口工作方案》在复旦大学附属华山医院虹桥院区得到临床应用,用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。

复旦大学附属华山医院神经外科副主任医师史之峰指出:“IDH突变是一个分子标志物,可以提示脑胶质瘤患者治疗预后效果、肿瘤生长速度、肿瘤恶性程度。过去十多年,IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域没有创新进展,现有治疗方案不能很好地兼顾治疗效果与生活质量,患者迫切需要更有针对性的靶向药。值得注意的是,去年在国外刚刚获批的IDH双靶点抑制剂,目前被认为可以阻止肿瘤进一步的发生和发展。因此,这一创新疗法引进上海,为那些原本需要奔赴海外或者其他城市接受治疗患者,提供了很大的便利性。”

IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者的中位发病年龄40岁左右,正值事业与家庭的黄金阶段,他们不仅是社会的中坚力量,更是家庭的支柱。当前,脑胶质瘤的治疗仍面临诸多挑战,外科手术受限于肿瘤位置无法实施完全切除,放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。疾病及其后续治疗带来的记忆减退、运动障碍、言语困难以及情绪问题等,不仅限制了患者日常活动和社会参与度,而且严重影响了患者及其家人的生活质量,进一步加重整体疾病负担。

在我国,脑胶质瘤的年发病率仅为5/10万~8/10万,其中约47%-53%的患者携带IDH1或IDH2突变。“如果在治疗罕见病、特殊疾病、难治性肿瘤的过程当中,我们能够为这些患者提供与世界接轨的治疗方案和药物,那么就可以给他们带来全新希望。”复旦大学附属华山医院院长毛颖强调,医院始终以解决临床重大需求为创新原动力,并致力于以高质量的医疗服务满足患者个体化、精准化的治疗需求。“我们要保证患者的生活质量,让患者在治疗后能够回归生活和工作,为社会创造价值。我相信,每一个脑胶质瘤患者在华山医院都能找到合适的治疗方案。”

作为三大国家神经疾病医学中心之一的复旦大学附属华山医院,每年完成各类胶质瘤手术近2500例,并拥有完备的脑胶质瘤治疗多学科(MDT)团队,覆盖神经外科、神经内科、神经康复、神经影像等科室,以及一体化的管理临床和预后随访体系,现已成为全国规模最大的脑胶质瘤诊疗中心之一。

随着脑胶质瘤领域的治疗和研究的不断深入,复旦大学附属华山医院正在积极探索新技术和新方式,并结合分子病理为患者提供综合性的个性化治疗方案,包括外科手术、放化疗、电场治疗、分子靶向治疗、免疫治疗等多种治疗手段。此次引进用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的临床急需药品,是医院持续践行“以患者为中心、以疾病为中心”发展理念的又一次生动实践,也进一步丰富了“华山方案”的内涵,从而为更多患者带来福音。

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(完)





























































(责任编辑:彭智敏 )

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